《自然》杂志发表的一新论文报告了一U方法，可以通过机器学习实现对致病基因变异精准且可预的~辑。这Ҏ果徏立了一U实现精准、无模板基因l编辑的ҎQؓ遗传疄的研I和潜在疗法提供了新的可能性?/span>
虽然CRISPR-Cas9d改变了用于研I的基因l编辑技术，但保证这Ҏ术的准确性十分重要。CRISPR-Cas9基因l编辑常用DNA“模李쀝确保DNA修复的准性，或将特定的DNA序列导入基因l中。因此，~少q些模板的DNA修复常被认ؓ不够准确?/span>
现在Q美国马萨诸塞州剑桥布列根和妇女医院及哈佛医学院的Richard Sherwood及同事发明了一U用机器学习预测基因l修复结果的ҎQ实C_և的无模板Cas9~辑。研I者用一个含有近2000对Cas9向导RNAQgRNAQ和ZDNA靶点的数据库Q训l了一个名为“inDelphi”的机器学习模型。经该模型识别，5%~11% 靶向Z基因l的Cas9 gRNA能在过50%的情况下Q被UCؓ“精?0”）产生单一且可预测的修复结果。inDelphiq能利用无模板Cas9~辑识别q出合适的致病基因变异靶标Q包括一些曾被认为无法用该方法找到的靶标?/span>
最后，研究者通过实验证明Qh体细胞中与Hermansky-Pudlakl合征、Menkes病以及家族性高胆固醇血症这3U疾病有关的q?00U致病变异，其编辑和修复的准性都能达到精?0的标准?/span>
摘自U学|：http://paper.sciencenet.cn/htmlpaper/2018111215352328647769.shtm?id=47769
